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新華社華盛頓6月10日電美國研究人員近日利用臍帶血和骨髓幹細胞治愈了2歲男童納特·廖患有的致命遺傳疾病,這可能為利用幹細胞治療其他疾病打開大門。
據美國《洛杉磯時報》網站10日報道,一項將刊登在美國《新英格蘭醫學雜誌》上的研究結果說,納特患有隱性大皰性表皮鬆懈病,這種病在兒童中發病率為十萬 分之一。他們缺少一種名為VII型膠原蛋白的重要蛋白質,這種蛋白質會讓皮膚和胃腸系統的內壁變得緊致。患兒皮膚非常脆弱,稍有摩擦就會出現破損、起皰, 導致身上經常出現疼痛難忍的傷口,並留下疤痕。固體食物會造成食道受損。通常患兒會因營養不良、傷口感染或皮膚癌而死亡。以往治療這一疾病的唯一方式是用 繃帶將皮膚纏起來。
首先想到用迴圈幹細胞治療這種疾病的是哥倫比亞大學醫療中心的安傑拉·克裏斯蒂亞諾。這是首次用臍帶血和骨髓幹 細胞來治療與血液無關的疾病。美國明尼蘇達大學醫學院醫生約翰·瓦格納在新聞發佈會上說,納特在接受治療7個月後,體內正在合成VII型膠原蛋白。他的小 臉變圓了,身上水皰也少了。
納特現在穿上了普通的衣服,能夠吃沒有搗成泥的食物,而且可以和兄弟姐妹一起玩。約翰·瓦格納說:“納特的生活品質發生了永久性改變。也許我們可以把又一種疾病從不治之症的名單中去掉。”
報道說,研究人員後來還對納特5歲的哥哥雅各布也進行了治療,還準備對加州福爾瑟姆的9個月大的薩拉·羅斯·穆爾蘭德實施治療。 (完)
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