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研究發現血液腫瘤致命弱點 有望推動靶向治療 发布日期:2025/9/5 来源: 打印

 新華社赫爾辛基9月4日電(記者朱昊晨 徐謙)斯德哥爾摩消息:一項新研究發現,某些血液腫瘤細胞存在可被藥物「精準靶向」的薄弱環節,這使得在不損傷健康細胞的情況下「定向」清除癌細胞成為可能。   瑞典卡羅琳醫學院日前發佈公報說,該機構研究人員參與的國際團隊重點研究了一種名為骨髓增生異常綜合徵(MDS)的血液腫瘤。該病主要影響老年人,目前治療手段有限,治愈難度較大。   團隊發現,體細胞中SF3B1基因發生突變引發骨髓增生異常綜合徵,但這種突變在導致疾病的同時,也恰好成為癌細胞的致命弱點,因為攜帶該突變的癌細胞會錯誤處理遺傳信息,導致關鍵蛋白質UBA1合成異常。缺乏UBA1會使癌細胞內部秩序紊亂,變得更加脆弱。   基於這一弱點,團隊測試了能夠阻斷UBA1的藥物TAK-243,試圖對本就缺乏UBA1的癌細胞進行「雪上加霜」式打擊。結果顯示,該藥物可有效殺死癌細胞,而UBA1水平正常的健康細胞基本不受影響。這一結果已在多種實驗模型中得到驗證,其中包括來源於真實患者的細胞。   公報指出,目前骨髓增生異常綜合徵的治療主要集中在緩解貧血等症狀。幹細胞移植是一種有治愈潛力的方法,但風險較高、對患者挑戰較大,因此開發副作用更小、靶向性更強的新藥十分迫切。此次研究為直接針對突變癌細胞的靶向治療提供了新思路。   下一步,團隊計劃評估藥物聯合方案,以期進一步提升療效並推動研究成果向臨床應用轉化。相關成果已發表在國際學術期刊《白血病》上。(完)

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