新華社東京6月15日電（記者錢錚）日本京都大學iPS細胞研究所日前發表公報說，以肌萎縮側索硬化症（俗稱「漸凍症」）患者為對象的博舒替尼Ⅱ期臨床試驗顯示，這種慢性髓性白血病治療藥物能有效控制「漸凍症」的症狀發展。
　　該機構研究人員此前利用「漸凍症」患者的誘導多能幹細胞（iPS細胞）進行病態再現以及藥物篩選，發現博舒替尼具有較強的抗「漸凍症」病態的作用。Ⅰ期臨床試驗顯示，在給藥期間，部分「漸凍症」患者的症狀發展得到控制。
　　本次Ⅱ期臨床試驗于2022年開始，試驗對象增至26名「漸凍症」患者，連續治療24周。試驗結果顯示，半數以上患者症狀發展得到控制，且未出現「漸凍症」特有的不良事件。不過，有些患者出現了腹瀉、肝功能障礙等不良反應，研究人員認為可能有必要調整博舒替尼的用法用量，並給與一些支持療法。
　　研究人員認為，本次臨床試驗的結果「非常好」，博舒替尼作為「漸凍症」治療藥物的效果可期。
　　「漸凍症」是一種進行性神經變性疾病，患者運動神經元損傷導致全身肌肉無力和萎縮，最終會出現吞咽困難直至呼吸衰竭。這種疾病的發病原因尚不清楚，目前也沒有根治的方法。（完）